近日，由中国人民解放军总医院联合山东省脐血库开展的脐带血单个核细胞治疗伴免疫失调孤独症谱系障碍患儿临床研究【1】，在国际权威期刊《Stem Cell Research＆Therapy》（干细胞研究与治疗，5 年影响因子 7.9）正式在线发表。该研究以国际公认的“金标准”——单中心、双盲、随机、安慰剂对照试验（RCT）设计，首次为脐带血单个核细胞（UCB-MNCs）治疗伴有免疫失调的自闭症谱系障碍（ASD）儿童，提供了高等级循证医学证据。
研究背景：自闭症治疗面临瓶颈，免疫调节成为新方向
自闭症谱系障碍是一种复杂的神经发育疾病，核心表现为社交沟通障碍和重复刻板行为。近年来全球患病率持续攀升——美国CDC2025年数据显示，8岁儿童患病率已达3.22%【2】；我国2020年首次全国流行病学调查显示，6至12岁儿童患病率为0.7%【3】。
目前自闭症的治疗主要依赖行为干预，尚无针对核心症状的特效药物。越来越多研究揭示，神经炎症与免疫失调可能是自闭症的重要病理机制之一——患者体内IL-1、IL-6、TNF-α等促炎因子水平显著升高，小胶质细胞异常活化。这一发现为免疫调节治疗打开了新的窗口。脐带血单个核细胞（UCB-MNCs）因其天然具有的免疫调节、抗炎及神经保护特性，成为该方向极具潜力的候选疗法。然而，此前相关临床研究多为开放式设计、样本量小且缺乏安慰剂对照，证据等级不足。本研究正是为填补这一空白而设计。
研究设计：RCT“金标准”确保结论可靠性
本研究采用单中心、双盲、随机、安慰剂对照的严谨设计，这是医学界公认证据强度最高的临床研究模式。具体而言：
随机分组：患儿被随机分配至UCB-MNCs治疗组或安慰剂组，确保基线可比；
双盲实施：研究医生和患儿家属均不知晓分组情况，UCB-MNCs制剂与安慰剂（生理盐水）在外观、气味、输注操作上完全一致，并采用遮光措施，最大程度消除主观偏倚；
安慰剂对照：对照组接受相同容积的生理盐水输注，以客观评估治疗的净效应。
研究纳入3至8岁确诊ASD且存在外周血免疫失调证据（至少一种细胞因子超过正常上限1.5倍）的患儿共34名，随机分为UCB-MNCs组（17人）和安慰剂组（17人）。所有患儿均在接受原有康复训练的基础上，每周静脉输注1次，共4次，随访至第13周。
研究结果：多项核心指标显著改善，安全性良好
1.主要终点：SRS-2总分显著下降
SRS-2（社交反应量表第二版）是评估自闭症特质严重程度的国际通用量化工具，分数越高代表社交功能损害越重。第13周随访时，UCB-MNCs组SRS-2总分的降幅显著大于安慰剂组（LS Mean Difference = -6.03，95% CI: -11.93 ~ -0.14，P = 0.045）。该差异具有统计学意义，表明脐带血单个核细胞治疗可有效改善患儿的整体社交功能。
2.关键次要终点：社会认知领域高度显著改善
在SRS-2的五个子域中，社会认知（Social Cognition）领域的改善尤为突出——治疗组较安慰剂组多下降9.95分（95% CI: -15.90 ~ -4.00，P = 0.002）。社会认知能力是理解他人意图、情感和社交线索的基础，该领域的显著进步直接关系到患儿社交互动的核心能力，这一高显著性结果为疗法的有效性提供了有力支撑。
3.其他积极信号
游戏与休闲能力提升：第4周时，Vineland-3量表“游戏和休闲”子域评分在治疗组显著高于安慰剂组（LS Mean Difference = 1.98，P = 0.045）；
多动症状改善：SNAP-IV量表“注意缺陷与多动”维度评分组间差异显著（LS Mean Difference = -0.51，P = 0.029）；
整体趋势：Vineland-3适应性行为综合评分呈现改善趋势，有待更大样本验证。
脐血单个核细胞组与安慰剂组不良事件汇总
研究期间，未发生与脐带血单个核细胞输注相关的重大不良事件。治疗组出现的不良反应均为轻度且可逆（一过性兴奋、短暂低热等，均为CTCAE 1级），无需特殊干预。安全性监测指标（血常规、肝肾功能）未见异常，证实该方案在儿童群体中具有良好短期安全性。
院企合作：从资源支撑到科研共创
本研究是中国人民解放军总医院与山东省脐血库产学研协同创新的典范。作为国内率先通过国际细胞治疗认证基金会（FACT）认证的细胞机构，山东省脐血库依托其符合国际标准的质量管理体系与丰富的脐血资源储备，为研究提供了坚实的物质基础和全程技术支持。
双方团队紧密协作，充分发挥了临床医学与细胞资源平台的互补优势。此次成果的发表，不仅体现了山东省脐血库从单一资源保障向科研共创的战略升级，更标志着其在神经发育疾病——自闭症这一前沿赛道上取得了具有国际影响力的学术产出。
未来展望：更大规模、更长随访、更深机制
本研究虽为单中心、小样本探索性试验，但凭借单中心、双盲、随机、安慰剂对照试验的严谨设计，已为脐带血单个核细胞治疗自闭症提供了目前最高等级的临床证据。研究团队指出，下一步将开展多中心、大样本、更长随访时间的临床研究，并结合蛋白质组学、代谢组学等客观生物标志物，深入探索其免疫调节机制，以期为特定亚群的自闭症患儿提供更精准、更有效的治疗选择。
山东省脐血库将继续携手国内外顶尖医疗科研机构，持续拓展脐带血在再生医学和神经发育疾病领域的应用边界，用科学的力量为更多患者家庭点亮希望。
参考文献：
【1】Stem Cell Research & Therapy（2026）. DOI: 10.1186/s13287-026-05091-5
【2】Shaw KA, et al. Prevalence and Early Identification of Autism Spectrum Disorder Among Children Aged 4 and 8 Years - Autism and Developmental Disabilities Monitoring Network, 16 Sites, United States, 2022. MMWR Surveill Summ. 2025;74(2):1-22.
【3】Zhou H, et al. Prevalence of Autism Spectrum Disorder in China: A Nationwide Multi-center Population-based Study Among Children Aged 6 to 12 Years. Neurosci Bull. 2020;36(9):961-971.
