6月11日至14日，欧洲血液学协会（EHA）年会在瑞典盛大举行。会上，齐鲁制药自主研发的新一代长效血小板生成素受体激动剂罗普司亭N01（瑞立升®）携5项临床研究成果亮相。研究数据从造血干细胞移植到放化疗相关再生障碍性贫血、再到肿瘤治疗相关性血小板减少症，多维度展示了提升血小板重建效率与疾病缓解率的积极信号：异基因移植后血小板中位植入时间缩短至13天，脐血移植60天累积植入率达89.7%，放化疗相关再障6个月总缓解率突破90%。本文依据大会公布的研究摘要，对主要数据进行梳理和解读。
研究一：脐血移植支持治疗：血小板60天植入率近九成，安全性可控（PF1117）
主要研究者：朱小玉 中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）
研究内容：非血缘脐血移植常因移植物细胞剂量不足，出现血小板造血重建延迟。本项单中心、II期、单臂研究计划入组34例接受非血缘脐血移植的血液恶性肿瘤成人患者，移植后1~28天启动罗普司亭N01治疗，剂量5μg/kg，共给药4次。主要终点为血小板植入时间、移植后第28天血小板累积植入率。截至2026年2月，已入组30例患者，1例因肝功能损伤退出，29例纳入评估。入组患者涵盖多种血液恶性肿瘤，均接受清髓预处理及≥6/10HLA相合脐血移植。结果显示，中性粒细胞中位植入时间16天，第28天累积植入率100%；27例患者实现血小板植入，血小板中位植入时间35天，第28天、第60天血小板累积植入率分别为24.1%、89.7%。患者血小板恢复至≥50×10⁹/L、≥100×10⁹/L的中位时间分别为42.5天、52天，血小板输注量中位数为8单位。安全性方面，研究观察到急性移植物抗宿主病、巨细胞病毒感染、出血性膀胱炎等移植常见并发症，经临床处理后均缓解，未出现药物相关严重不良事件。目前该研究最终数据分析仍在进行中。
研究简评：非血缘脐血移植因移植物细胞数量受限，造血重建尤其是血小板恢复延迟，始终是限制该技术临床应用的关键问题。本项中期数据证实，罗普司亭N01可有效推动脐血移植后血小板造血重建，随着观察时间延长，血小板植入比例稳步提升。在安全性层面，药物未增加额外严重不良事件，与移植整体治疗方案具备良好兼容性。该研究为非血缘脐血移植术后血小板支持治疗提供了新的实践思路，也为优化此类患者术后综合管理策略积累了宝贵的临床数据，期待最终研究结果进一步佐证其应用价值。
研究二：异基因移植新探索：血小板植入中位时间缩短至13天（PF1136）
主要研究者：姜尔烈 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）
次要研究者：庞爱明 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）
研究内容：异基因造血干细胞移植后血小板植入延迟发生率为5%~25%，是影响移植预后的危险因素，长效血小板生成素受体激动剂在此领域的循证数据相对有限。本项II期单臂探索性研究计划入组21例接受首次异基因造血干细胞移植的血液恶性肿瘤患者，移植后第1天起每周皮下注射罗普司亭N01 5μg/kg，最长用药28天。主要终点为移植后第21天血小板植入情况。截至2025年12月，17例入组患者均完成治疗，且均接受清髓预处理。数据显示，患者血小板中位植入时间13天，所有患者均在移植后21天内完成血小板植入；血小板升至≥50×10⁹/L的中位时间为19天。移植后第2、4周血小板输注量中位数均为4单位，血小板输注依赖中位时长10天。随访期间未发生药物相关、或导致治疗中断的不良事件。
研究简评：血小板植入延迟会显著升高异基因造血干细胞移植后出血风险与输血相关并发症发生率，长效TPO-RA在此领域的应用经验相对匮乏。本研究数据显示，罗普司亭N01可有效缩短血小板植入时长，缩短患者血小板输注依赖时长，同时整体安全性表现稳定。该探索性结果为临床优化移植后造血支持方案、改善患者术后恢复体验提供了有力参考。后续仍需扩大样本量开展深入研究，进一步验证其远期应用效果。
研究三：放化疗相关再障：半年总缓解率超九成，起效迅速（PS1790）
主要研究者：韩冰 中国医学科学院北京协和医院
研究内容：放化疗相关再生障碍性贫血属于严重治疗并发症，目前缺乏标准治疗方案。本项前瞻性、单中心单臂研究共纳入69例完成放化疗后至少3个月继发再生障碍性贫血的成年患者，其中重型、非重型病例各占比接近一半，中位随访16个月。研究主要终点为治疗6个月总缓解率。结果显示，治疗3个月总缓解率84.1%，6个月总缓解率达90.9%；中位至总缓解时间2.0个月，中位至完全缓解时间3.6个月。随访期间复发率4.3%，1例出现克隆演变。不良反应以1~2级关节痛、乏力、肌痛为主，未发生血栓栓塞事件，无患者因不良反应停药。
研究简评：放化疗相关再生障碍性贫血是肿瘤治疗过程中严重的并发症，不仅威胁患者生命安全，还会中断规范化抗肿瘤进程，目前临床缺乏标准化干预方案。本研究结果表明，罗普司亭能够快速改善血液学指标，长期缓解表现亮眼，且不良反应以轻中度为主，患者整体耐受性良好。针对这一临床棘手难题，该研究印证了罗普司亭的治疗潜力，为放化疗相关再生障碍性贫血的干预开辟了全新方向，也为肿瘤合并重度血细胞减少患者的全程管理提供了重要依据，长期预后数据仍值得持续关注。
研究四：骨髓瘤自体移植：全部患者21天内完成血小板植入（PB4293）
主要研究者：葛健 安徽医科大学附属第一医院
研究内容：自体干细胞移植后血小板植入延迟是多发性骨髓瘤患者常见并发症。本项前瞻性多中心单臂研究计划入组100例初诊多发性骨髓瘤患者，移植后第1天开始每周皮下注射罗普司亭N01 3μg/kg，最长用药6周。截至2026年1月，已纳入20例患者，自体移植前均接受美法仑预处理。数据显示，血小板中位植入时间为移植后第13天，所有患者在移植后21天内均实现血小板植入；65%患者血小板恢复至≥50×10⁹/L，平均血小板输注量为3.9个单采单位，治疗期间未观察到药物相关不良事件。
研究简评：自体造血干细胞移植是多发性骨髓瘤的核心治疗手段，术后血小板重建不佳会直接影响移植整体疗效与患者康复进程。从现阶段入组数据来看，罗普司亭N01可有效加速骨髓瘤患者移植后血小板恢复，缩短植入周期，并有效减少血小板输注用量，短期安全特征理想。该结果印证了药物在自体移植术后支持治疗中的应用优势，为多发性骨髓瘤移植术后血小板重建管理提供了新选择。随着研究持续入组与随访，将进一步明确其在该人群中的普及应用价值。
研究五：转换治疗有效：难治性血小板减少换药后缓解率达88.2%（PB4298）
主要研究者：陈苗 中国医学科学院北京协和医院
研究内容：肿瘤治疗相关性血小板减少症易导致化疗方案调整，既往其他血小板生成素受体激动剂应答不佳患者的后续治疗方案选择有限。本项双中心真实世界研究纳入51例既往接受其他同类药物治疗失败或应答不足，转而使用罗普司亭N01的患者。结果显示，换药4周总缓解率88.2%，完全缓解率68.6%；不同病因亚组疗效存在一定差异。部分初始低剂量无效患者上调剂量后可获得应答。不良反应轻微且可自限，无血栓事件发生，仅1例患者因不良反应停药。42例需继续抗肿瘤治疗的患者中，88.1%顺利完成后续疗程。
研究简评：肿瘤治疗相关性血小板减少症是实体瘤治疗中高发并发症，对于经其他TPO-RA治疗应答不佳的难治性患者，临床治疗选择十分有限。这项真实世界研究证实，罗普司亭N01作为二线转换治疗方案，可有效提升血小板应答率，帮助大部分患者顺利接续抗肿瘤治疗，且无严重血栓等高危不良事件发生。同时不同病因亚组呈现出疗效差异，也为临床开展病因分层个体化治疗提供了参考依据。该研究丰富了国产罗普司亭在难治性CTIT领域的真实世界证据，完善了肿瘤全程治疗中血细胞管理的方案体系。
结语
综合本次EHA公布的研究数据，罗普司亭N01（瑞立升®）在多个临床场景下均展示出良好的疗效和安全性特征。目前多项研究仍在持续入组与长期随访中，随着数据进一步积累，有望为血小板减少相关疾病及移植后支持治疗提供更丰富的循证参考。齐鲁制药将继续与临床专家密切合作，深入探索罗普司亭N01的临床应用价值，以期为更多血液疾病和肿瘤患者带来优质可及的治疗方案。
